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药物临床试验基础知识学习资料
2015-11-13
药物临床试验基础知识学习材料 
1.  原来称“药物临床试验基地”,为什么现在称为“药物临床试验机构”?
答:是由《药物试验临床试验质量管理规范》和《药物临床试验机构资格认定办法》规定的。2003年新规范颁布前药物临床试验主要在医科院校进行,新规范要求我国的药物临床试验必须在具有良好医疗设施、实验室设备、人员配备的并通过行政部门资格认证的三级医疗机构进行。因此称为机构更符合法规术语。
2.  GCP内容包括多少章?多少条?多少附录?每一章的内容是什么?两个附录分别是什么?
答:包括13章,70条,2个附录。
第一章总则
第二章临床试验前的准备与必要条件
第三章受试者的权益保障
第四章试验方案
第五章研究者的职责
第六章申办者的职责
第七章检查员的职责
第八章记录与报告
第九章数据管理与统计分析
第十章试验用药品的管理
第十一章质量保证
第十二章多中心试验
第十三章附则
2个附录1赫尔辛基宣言附录2临床试验保存文件
3. 药物临床试验中应遵循哪些原则
答:伦理原则、科学原则、法律法规
4. 世界医学大会赫尔辛基宣言,是什么准则的声明?
答:是人体医学研究伦理准则的声明。
5. 涉及人类受试者的研究必须遵循那些伦理原则?
答:《赫尔辛基宣言》和《人体生物学研究国际伦理指南》的伦理原则,以及SFDA的《药物临床试验伦理审查工作指导原则》。
6. 临床试验用药物由谁提供?
答:临床试验用药物由申办者准备和提供。
7. 参加药物临床试验,对专业科室硬件设施和急救措施上有何要求?
答:(三具备二确保)1专业科室应具有一定床位数的专科病房;2应有专科门诊;3应有必要的抢救设备和防备事故的操作规程,包括对不良反应的急救措施,配备急救推车、急救药品、呼吸机、心电图机、除颤机、吸引器等,确保各专业科室能接收本专科药物临床试验所需的病人,确保临床试验能安全有效地进行。
对于床位的要求,在法规上未有明确规定,但在有些讨论会上有这种说法:呼吸、心血管等大专业组要求有30张以上的床位,一般的专业组床位数要求是20张以上,还有些如影像、主要是以门诊病人为主的专业组如皮肤等也可以没有床位数的要求。
8. 药物临床试验中为什么要设立对照组?(设立对照组的意义是什么?)
答:对照组是指与试验组处于同样条件下的一组受试者,对照组和试验组的唯一区别是试验组接受试验药治疗,对照组接受对照药的治疗,而两组的其它条件如试验入选条件一致,试验进行中保持条件一致。设立对照组的主要目的是判断受试者治疗前后的变化是试验药物,而不是其他因素(如病情的自然发展或者受试者机体内环境的变化)引起的。有了对照组就能回答如果未服用试验药会发生什么情况。
9. 在符合伦理学原则的情况下,设置对照时最好优先选择安慰剂对照的说法对吗?
答:对的。因为药物临床试验的主要研究目标是评价研究性干预措施的有效性和安全性,使用安慰剂对照通常比阳性对照更能产生科学可靠的结果。因此设置对照时,最好优先选择安慰剂对照。但要符合伦理学原则。
10.在何种条件下,对照药可以使用安慰剂?
答:1当没有公认的有效的干预时;
2赫尔辛基宣言2000(第29节):“缺乏已被证明的预防、诊断或治疗方法”的情况下,试验研究的对照组使用安慰剂是可以接受的,通常在这种情况下,安慰剂比不干预更科学;
3赫尔辛基宣言2000(第29节)补充说明:出于令人信服的、科学合理的方法学上的理由,为判定一个预防、诊断或治疗方法的有效性或安全性必需安慰剂对照,或者当研究的预防、诊断或治疗于一个较轻的病情,并且病人接受安慰剂不会有任何增加的严重或不可逆伤害的风险时。
11.  在何种情况下,不能使用安慰剂作为对照组?
答:在有公认有效干预的情况下,不能使用安慰剂作为对照组。
12.  在不能选择安慰剂对照的情况下应如何选择阳性对照?
答:所选择的阳性对照药应为SFDA批准上市、临床应用广泛、疗效确切、安全性好的公认最好的有效药。
13.  什么是安慰剂?
答:安慰剂(Placebo)即为与所模拟的药物在剂型、外形等方面完全一致,并不含有任何有效成分。
14.  什么是申办者?
答:申办者(Sponsor)是发起一项临床试验,并对该试验的启动、管理、财务和监察负责的公司,机构或组织。
15.  是谁选择临床试验的机构和研究者,才认可其资格及条件?
答:申报者。
16.  谁应向研究者提供法律上与经济上的担保?
答:申报者。
17.  谁向参加临床试验的受试者提供保险?
答:申报者。
18.  申报者终止一项临床试验前,须通知谁?
答:研究者、伦理委员会和国家食品药品监督管理局,并阐明理由。
19.  监查的目的是什么?
答:监查的目的是为了保证临床试验中受试者的权益受到保障,试验记录与报告的数据准确、完整无误,保证试验遵循已批准的方案和有关法规。
20.  监查员的条件有哪些?
答:监查员的条件包括:1应有适当的医学、药学或相关专业学历;2经过必要的训练3熟悉药品管理有关法规;4熟悉有关试验药物的临床前和临床方面的信息以及临床方案及其相关的文件。
21.  监查员由谁任命?
答:由申办者任命,并为研究者所接受。一般为申办厂家联系人。
22.  药物临床试验资料保存时间有哪些规定?
答:研究者应保存临床试验资料至临床试验终止后五年。申报者应保存临床试验资料至试验药物被批准上市后五年。
23.  什么是药物不良反应和不良事件?二者有何区别?
答:药物不良反应(Adverse Drug Reaction,ADR)是指药品在预防、诊断、治病或调节生理功能的正常用法用量下,出现的有害的和意料之外的反应。它不包括无意或故意超剂量用药引起的反应以及用药不当引起的反应。
不良事件(Adverse Event, AE)是指病人或临床试验受试者接受一种药物后出现的不良医学事件,但并不一定与治疗有因果关系。
两者的区别在于药物不良反应是确定与药物有因果关系的,而不良事件则不确定。
24.  ITT和PP有何联系?
答:在确证性试验中,对药物的有效性评价时,宜同时用ITT和PP进行统计分析。当以上两种数据集的分析结论一致时,可以增强试验结果的可信性。当不一致时,应对其差异进行清楚的讨论和解释。如果从符合方案集中排除受试者的比例太大,则对试验的总的有效性会产生疑问。
25.  选择统计分析数据集应遵循哪两个原则?
答:1使偏倚达到最小;2控制Ⅰ类错误的增加。
26.  药物临床试验是有效假设还是无效假设?
答:是无效假设(应从伦理角度考虑一下再回答)。问该问题时应避免问成假设检验的类型。
27.  什么是盲底?
答:盲底是在临床试验中采用随机化方法确定的每个受试者接受何种处理(试验组或对照组)的随机安排。也可以通俗地说是受试者的详细分组情况。
双盲试验中每个盲底中有三个信封:①药物编号盲底,供药物编码用;②第一次揭盲盲底;③第二次揭盲盲底。